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斩获FDA优先审评资格 法布里病创新疗法有望明年初获批

Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司今天宣布,美国FDA已经接受了为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请(BLA),并授予其优先审评资格,适应症为成人法布里病(Fabry Disease)患者。Pegunigalasidase-α是该公司设计的长效重组、聚乙二醇化、交联α-半乳糖苷酶-A。预计FDA将在2021年1月27日前做出回复。

法布里病是一种X连锁遗传病,由溶酶体中的α-半乳糖苷酶A活性缺陷引起,导致代谢底物酰基鞘鞍醇三己糖(GL-3) 在血管、肾脏、心脏、神经和其它器官中积聚,最终导致慢性肾病、肾衰、心血管病和卒中。

Pegunigalsidase-α(PRX–102)是一种由植物细胞表达、化学修饰的重组α-半乳糖苷酶A的稳定化版本。使用短链PEG通过化学交联共价结合蛋白质亚基,得到具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中,观察到PRX–102的循环半衰期约为80小时。

此次BLA提交资料包括了临床前、临床其和生产数据,其中临床期数据包括已完成的1/2期临床试验,1/2期临床试验之后的相关扩展研究,名为BRIDGE的3期转换研究的中期临床数据,以及正在进行的PRX-102临床研究中获得的数据。

转载自:《生物谷》

日期:2020年8月12日